국내 제약바이오 기업들이 국내외에서 신약 후보물질을 희귀의약품으로 지정받고 개발에 박차를 가하고 있다. 희귀의약품으로 지정받으면 다양한 지원혜택을 받을 수 있는데다 시장도 급격히 성장하고 있는 블루오션 영역이어서다.
젬백스는 최근 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 임상시험 환자모집을 완료하고 본격적인 임상2상에 돌입했다. GV1001는 지난 2월 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.
PSP는 눈동자가 점진적으로 잘 안 움직이는 비정형 파킨슨증후군의 일종이다. 파킨슨병과 같이 보행장애, 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상이 동반되지만, 파킨슨병에 비해 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다.
한독과 제넥신이 공동개발 중인 소아·성인 성장호르몬결핍증 치료제 HL2356(GX-H9)도 지난달 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
앞서 HL2356(GX-H9)은 2016년 미국 식품의약국(FDA), 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다. HL2356(GX-H9)은 현재 우리나라와 유럽에서 임상2상을 마쳤고 지난해 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보하면서 올해 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마를 통해 신약 허가 신청이 이뤄질 전망이다.
대웅제약이 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 치료제 ‘베르시포로신’은 2019년 FDA에 이어 지난 1월 EMA로부터 희귀의약품으로 지정받았다.
특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명 당 13명 정도 발생하는 희귀질환이다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실한 상황이다.
베르시포로신은 우리나라와 호주에서 진행된 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성을 확인했고, 현재 우리나라와 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중이다.
GC녹십자도 지난 1월 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)를 희귀의약품으로 지정받았다. 해당 치료제는 지난해 1월 FDA에서도 희귀의약품으로 지정받았다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 큰 분야다.
GC녹십자는 전임상 단계에 있는 해당 치료제가 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면서 신속하게 임상 단계로 진입하기 위한 준비 작업에 한창이다.
이밖에 LG화학은 지난 2020년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 희귀비만증 신약 LB54640의 글로벌 개발 및 판매 권리를 지난 1월 미국 리듬파마슈티컬스에 총 계약규모 3억500만 달러(약 4000억원)에 이전하기도 했다.
희귀비만증은 MC4R(포만감 신호 유전자, Melanocortin-4 Receptor) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기고, 비만증이 심화되면서 정상적인 사회생활에 어려움을 겪는 질병이다. 보통 소아 시기에 증상이 발현된다. LB54640은 현재 미국 임상2상을 진행 중으로 기술이전 계약에 따라 리듬파마슈티컬스가 임상2상을 이어간다.
이처럼 국내 제약바이오 기업들이 희귀의약품 지정 및 개발에 힘을 쏟는 이유는 다양한 인센티브 혜택을 받을 수 있고 시장성도 높은 분야여서다.
희귀의약품으로 지정받은 후보물질을 의약품으로 허가받을 경우 유럽과 일본은 10년, 미국은 7년, 우리나라는 4년간 독점권을 부여해 후속 경쟁 약물의 시장 진입으로부터 보호받을 수 있다. 또 국가별로 우선심사제도를 통해 신약 승인 속도를 단축시키는 장점도 있다.
글로벌 희귀의약품 시장규모는 지난해 2068억달러(279조원)로 전년대비 10.8% 증가했고, 향후 5년간 연평균 10.8% 증가해 오는 2028년에는 3459억 달러(467조원)로 성장할 것으로 전망된다.
업계 관계자는 “희귀의약품은 대체 및 비교 가능한 치료제가 없어 국가마다 다양한 지원혜택을 통해 개발을 독려하고 있다”면서 “임상2상만으로 조건부허가를 받거나 신속심사를 통해 빠르게 허가 승인도 가능해 개발비용이 비희귀의약품보다 적게 들고 허가승인 성공률도 높다”고 했다.
